心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。研究人員表示，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因SUMO-1，這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。

　　研究人員首先通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復到正常大小。研究人員據(jù)此推測，SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。

　　此前，這個研究團隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受SUMO-1基因調(diào)節(jié)。用豬進行的實驗表明，SUMO-1基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好。

　　研究人員表示，他們希望能在未來幾年開展SUMO-1基因療法的第一期人體臨床試驗。此外，SUMO-1基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標靶。Hajjar博士稱，該新研究表明SUMO-1對SERCA2的功能實施有重要作用。針對SUMO-1的基因替代療法將會有效的治療心衰病人。

　　成功的基因療法，有潛力校正導致很多疾病產(chǎn)生的根本原因，因此一直被視為生物醫(yī)學研究的“圣杯”，甚至，有可能像半個多世紀以前的抗生素開發(fā)那樣，引發(fā)一場深刻的醫(yī)學革命。